全球可及性驱动下的酒石酸半胱胺研究：生产工艺优化与医保政策协同路径

产品名称：酒石酸半胱胺

中文别名： (疏基乙基)ammonium 氢 酒石酸;半胱胺酒石酸盐;酒石酸半胱胺

英文名称： Cysteamine Bitartrate

英文别名： Cystagon;(mercaptoethyl)ammonium hydrogen tartrate;2,3-dihydroxybutanedioate, 1-sulfanylethylammonium;CYSTEAMINE TARTRATE (1:1);2-mercaptoethylamine hydrogen tartrate;BML2-C12;Cys(Far)-OMe;Farnesylcysteine methyl ester;S-FARNESYL-L-CYSTEINE ME;S-farnesyl-L-cysteine methyl ester;S-Fcme;2-aminoethanethiol;(2R,3R)-2,3-dihydroxybutanedioic acid;MERCAPTAMINE BITARTRATE [MART.];EINECS 248-641-7;Mercaptamine bitartrate;Cysteamine Tartrate (1:1);Cysteamine bitartrate (JAN);DTXSID801026168;RP-103;beta-Mercaptoethylamine hydrogen tartrate;AKOS032954217;CYSTEAMINE BITARTRATE [MI];Tartrate, Cysteamine;2-aminoethanethiol dihydrogen 2,3-dihydroxybutanedioate;Mercaptoethylamine bitartrate;CYSTEAMINEBITARTRATE;.BETA.-MERCAPTOETHYLAMINE HYDROGEN TARTRATE;Ethanethiol, 2-amino-, (2R,3R)-2,3-dihydroxybutanedioate (1:1);CYSTEAMINE BITARTRATE [JAN];Cystagon (TN);Bitartrate, Cysteamine;MERCAPTAMINE BITARTRATE [WHO-DD];Mercamine bitartrate;2-Aminoethanethiol (2R,3R)-2,3-dihydroxysuccinate;QO84GZ3TST;Ethanethiol, 2-amino-, tartrate (1:1) (salt);Procysbi (TN);2-Aminoethanethiol mono-(2R,3R)-tartrate;MERCAPTAMINE BITARTRATE (MART.);CYSTEAMINE BITARTRATE [ORANGE BOOK];CYSTEAMINE BITARTRATE [VANDF];UNII-QO84GZ3TST;beta-Mercaptoethylamine bitartrate;Procysbi;D10468;27761-19-9;RP103;E83656;Cysteamine Bitartrate

品牌： PERFEMIKER

CAS号： 27761-19-9

分子式： C4H6O6.C2H7NS

分子量： 227.24

纯度：98%

一、科研应用领域

肾病型胱氨酸贮积症的核心治疗
酒石酸半胱胺是唯一获批的针对肾病型胱氨酸贮积症的靶向药物，通过减少溶酶体内胱氨酸的异常蓄积，延缓肾功能恶化。研究表明，早期治疗（如1岁以内）可将终末期肾病（ESRD）的发生推迟6-10年，患者肾衰竭平均发病年龄从9.6岁延长至13.4岁。此外，治疗还能降低甲状腺功能减退、糖尿病等肾外并发症的风险，并显著提高患者生存率。

多器官功能保护与并发症管理
除肾脏外，酒石酸半胱胺对眼部、肌肉、胰腺等器官具有保护作用。例如，通过降低白细胞胱氨酸水平（目标≤1 nmol/½胱氨酸/mg蛋白），可减少角膜晶体沉积导致的视力损伤，并延缓肺纤维化和胰腺功能障碍的进展。

亚裔人群的临床研究突破
中国首次临床研究显示，酒石酸半胱胺在亚裔患儿中可改善尿糖、电解质紊乱等症状，但需调整剂量以应对胃肠道不耐受等副作用。这一研究填补了亚裔人群用药数据空白，为个体化治疗提供依据。

药物递送与剂型优化探索
针对儿童患者吞咽困难的问题，研究尝试将胶囊内容物与食物混合服用，并探索长效制剂（如缓释剂型）以减少每日多次用药的不便。此外，纳米递送系统等新技术被用于提高药物生物利用度。

二、重点研究方向与目标

疗效与安全性优化

· 剂量调整策略：针对不同年龄段和体重患者制定个体化给药方案，例如儿童初始剂量为1.3 g/m²/天分4次服用，逐步调整至耐受剂量。

· 副作用管理：研究如何通过饮食调整（如与淀粉类食物同服）或辅助药物减轻恶心、呕吐等胃肠道反应。

新型制剂与递送技术开发

· 长效制剂：开发缓释胶囊或透皮贴剂，减少用药频率并提高依从性。

· 儿童友好型剂型：如颗粒剂或口服液，解决儿童吞咽困难问题。

机制研究与适应症拓展

· 分子机制深化：通过基因编辑技术（如CRISPR-Cas9）解析CTNS基因突变对胱氨酸转运蛋白的影响，探索药物作用靶点。

· 新适应症探索：研究酒石酸半胱胺在神经退行性疾病（如脊髓小脑性共济失调）中的潜在疗效。

三、挑战与未来展望

酒石酸半胱胺的研究需解决以下关键问题：

· 长期用药安全性：监测肝肾功能、视力及骨骼健康，预防罕见但严重的副作用（如间质性肾炎）。

· 亚裔人群数据不足：需扩大临床样本量，验证剂量调整策略的有效性和安全性。

· 技术转化障碍：生产工艺复杂、成本高昂，需通过国际合作推动技术标准化和规模化生产。

未来研究将聚焦多学科交叉（如基因治疗与药物递送技术结合），以实现精准医疗目标，并提升全球罕见病患者的治疗可及性。

本文引用地址：https://www.perfemiker.cn/product/285045.html