阿扎胞苷：骨髓增殖性疾病治疗领域的创新药物

2024-07-31

在骨髓增殖性疾病（MPN）及其转化型急性髓系白血病（AML）的治疗领域，阿扎胞苷（Azacitidine, AZA）作为一种重要的抗代谢、去甲基化药物，正逐步展现其独特的临床价值和广泛的应用前景。

研发背景

阿扎胞苷最早由Piskala和Sorm在1964年合成，其作为甲基转移酶抑制剂的研究始于20世纪90年代。2004年，美国食品和药品监督管理局（FDA）批准阿扎胞苷上市，成为首个用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）的药物。随后，阿扎胞苷的适应症不断扩展，包括慢性粒-单核细胞白血病（CMML）及特定类型的AML。2017年，注射用阿扎胞苷在中国获批上市，并于次年进入国家医保目录，为患者提供了更为经济有效的治疗选择。

药理机制

阿扎胞苷是一种胞苷的5-氮杂类似物，通过其独特的药理机制，对肿瘤细胞产生直接的细胞毒性作用，并降低DNA的甲基化程度。具体而言，阿扎胞苷能够与DNA甲基转移酶1（DNMT1）共价结合，导致其失活，进而抑制DNA的甲基化过程。DNA的去甲基化有助于恢复被过度甲基化的抑癌基因的正常功能，这对于细胞的分化和增殖至关重要。此外，阿扎胞苷还能直接作用于骨髓中的异常造血细胞，诱导其凋亡，从而发挥抗肿瘤作用。

临床应用

阿扎胞苷在临床应用中表现出显著的疗效。对于MDS患者，阿扎胞苷能够破坏异常的骨髓干细胞，促进正常细胞的再生，有效改善患者的症状并延长生存期。对于AML患者，阿扎胞苷可作为诱导治疗的一部分，帮助患者达到骨髓移植的条件。此外，在慢性髓细胞白血病（CML）的治疗中，阿扎胞苷也展现出减缓或阻止疾病进展的潜力。

在针对已转化AML的MPN患者的小系列试验中，阿扎胞苷表现出较高的客观缓解率，且中位缓解持续时间和中位总生存期均较为理想。对于接受造血干细胞移植后的患者，阿扎胞苷治疗还能显著降低复发率，改善患者的生存质量。

结论

阿扎胞苷作为骨髓增殖性疾病治疗领域的创新药物，通过其独特的药理机制和显著的临床疗效，为MPN及其转化型AML患者提供了新的治疗选择。随着临床研究的不断深入和用药经验的积累，阿扎胞苷的应用前景将更加广阔，为更多患者带来生命的希望。

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PC79033	阿扎胞苷. ,320-67-2	Medlife	≥98%	20mg	¥82.80